La terapia génica necesita avanzar contra las enfermedades raras: ¡firma para apoyar la investigación!

Petición de:
Cima Universidad de Navarra

Cerca de de 3 millones de personas en España sufren algún tipo de enfermedad rara.  

La mayoría de estas enfermedades se manifiestan en la niñez debido a su origen genético y de ahí que la terapia génica sea ahora mismo el abordaje más prometedor para los pacientes.

Sin embargo, todavía queda mucho por hacer para poder trasladar todos los avances en este campo a nuevos tratamientos que mejoren la calidad de vida de las personas. 

Es urgente una mayor inversión en terapia génica para el tratamiento de las enfermedades raras. Los pacientes necesitan nuevos tratamientos: firma ahora nuestra petición.

Aunque se denominan raras porque son poco frecuentes (cada una de ellas afecta a menos de 5 de cada 10.000 habitantes), en su conjunto las sufren miles de personas, ya que se estima que hay más de 7.000 enfermedades raras en el mundo. Se calcula que 300 millones de personas padecen una enfermedad rara en el mundo, 3 millones de todas ellas en España.

La mayoría de estas enfermedades se manifiestan en la niñez debido a su origen genético. Por este motivo, la terapia génica ha revolucionado el tratamiento de estos pacientes. Esta técnica busca curar una enfermedad provocada por la falta o disfunción de un gen sustituyéndolo con su versión correcta. 

Para el desarrollo de la terapia génica ha sido fundamental el avance en el conocimiento de las causas genéticas de las enfermedades, la mejora de los sistemas de administración de genes y el desarrollo de nuevas terapias basadas en ácidos nucleicos y tecnologías de ingeniería genómica. 

Además, la investigación biomédica y tecnológica desarrollada en los últimos años ha abierto la puerta a nuevas estrategias de terapia génica. En un principio consistía únicamente en corregir genes defectuosos para tratar enfermedades. Sin embargo, poco a poco ha ido evolucionando hacia otros enfoques, como el silenciamiento de genes y la modificación precisa del genoma celular. El desarrollo de la tecnología CRISPR-Cas9 -la navaja suiza de la edición génica- es uno de los avances científicos más emocionantes y prometedores de la última década.

Sin embargo, y a pesar de los resultados obtenidos hasta la fecha con la terapia génica, sigue habiendo innumerables dificultades para trasladar a la clínica la investigación en este campo. Los enfoques novedosos que implican el suministro de material genético a las células o la manipulación del ADN genómico exigen una gran cautela y una evaluación cuidadosa de todos los posibles efectos antes de su aprobación.

Es urgente reclamar más inversión en investigación y lograr que los avances científicos se traduzcan en nuevos tratamientos que mejoren la calidad de vida de los pacientes con una enfermedad rara. Firma nuestra petición.